抗癌藥社會(huì)價(jià)值綜合評價(jià)指標(biāo)體系構(gòu)建研究專家咨詢表（第二輪）

尊敬的專家：

您好！非常感謝您能參加《社會(huì)視角下抗癌創(chuàng)新藥的綜合評價(jià)指標(biāo)體系研究》課題的第二輪專家咨詢！

隨著“健康中國2030”戰(zhàn)略的深入推進(jìn)和醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的持續(xù)深化，創(chuàng)新抗癌藥物在提高患者生存率與生活質(zhì)量的同時(shí)，也給醫(yī)療體系帶來了經(jīng)濟(jì)壓力。目前，我國藥品價(jià)值評估仍以臨床與經(jīng)濟(jì)性為主，缺乏從社會(huì)視角出發(fā)的多維價(jià)值評估體系。本研究旨在通過德爾菲法，構(gòu)建一套適用于我國國情的、涵蓋臨床價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值、社會(huì)價(jià)值三大維度的抗癌創(chuàng)新藥綜合評價(jià)指標(biāo)體系，為醫(yī)保談判、藥品準(zhǔn)入、合理用藥等決策提供科學(xué)依據(jù)。因此本研究綜合考慮抗癌創(chuàng)新藥的價(jià)值元素，從社會(huì)視角構(gòu)建價(jià)值評估框架，為此我們開展擬開展專家咨詢。

根據(jù)前期文獻(xiàn)研究和第一輪專家調(diào)查，我們對于第一輪構(gòu)建的價(jià)值評估框架進(jìn)行了修改，并重新構(gòu)建了由3個(gè)評價(jià)維度、9個(gè)一級指標(biāo)、16個(gè)二級指標(biāo)與33個(gè)三級指標(biāo)構(gòu)成的社會(huì)視角下抗癌創(chuàng)新藥的綜合評價(jià)指標(biāo)體系研究框架。為完善該指標(biāo)體系，特邀請您對指標(biāo)的重要性、敏感性和可操作性等進(jìn)行評價(jià)，您的任何建議對我們來說都非常寶貴，再次向您給予的指導(dǎo)與支持表示衷心感謝！

相關(guān)概念：

抗癌創(chuàng)新藥： 是指通過合成前藥、新靶點(diǎn)開發(fā)或現(xiàn)有治療手段重大改進(jìn)，用于惡性腫瘤治療的藥物。在本研究中，特指以BTK抑制劑為代表的、相較于傳統(tǒng)化療具有更高靶向選擇性、能顯著延長患者生存期并改善生活質(zhì)量的創(chuàng)新靶向藥物。

藥品價(jià)值： 目前學(xué)術(shù)界對藥品價(jià)值尚無統(tǒng)一界定。國內(nèi)評估體系（如國家衛(wèi)健委指南）強(qiáng)調(diào)以臨床價(jià)值為核心，關(guān)注藥品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等維度；國際視角（如ESMO-MCBS、ASCO-VF框架）則更傾向于量化藥品帶來的生存獲益增量、毒性減量以及獲益與價(jià)格的匹配程度。

社會(huì)價(jià)值： 本研究沿用衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)與社會(huì)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域關(guān)于“社會(huì)視角”的定義，指藥品在臨床療效之外，對患者家庭、醫(yī)療體系及國家產(chǎn)業(yè)產(chǎn)生的廣泛影響。具體體現(xiàn)為減輕照顧者負(fù)擔(dān)、優(yōu)化醫(yī)療資源配置、填補(bǔ)弱勢群體治療空白、保障社會(huì)公平性，以及推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)進(jìn)步與戰(zhàn)略安全等正外部效應(yīng)。

指標(biāo)函詢：

評分原則：請您在1～9之間打分，分?jǐn)?shù)越高說明您對該屬性的肯定程度越高。

? 重要性：所選條目是被多人認(rèn)可為實(shí)用且重要的條目，可以反映某一特定方面的具體情況；

? 敏感性：所選條目靈敏、區(qū)別力好，能迅速鑒別事物的變化水平；

? 可操作性：所選條目容易被理解，所選條目可反映藥品實(shí)際情況；

? 意見和建議：如您對此條目存在意見或建議，請您填寫在相對應(yīng)的“本部分建議添加的內(nèi)容及理由”內(nèi)容中。

本頁指標(biāo)評價(jià)主要基于綜合評價(jià)指標(biāo)體系中的臨床價(jià)值維度，臨床價(jià)值維度下共有有效性、安全性、證據(jù)質(zhì)量、依從性改善共4個(gè)一級指標(biāo)。

有效性-臨床獲益價(jià)值維度下，共有三個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?總生存期（OS）：腫瘤患者從隨機(jī)化分組至?全因死亡?的時(shí)間；

?無進(jìn)展生存期（PFS）：腫瘤患者接受治療（如研究入組、隨機(jī)化或手術(shù)切除）開始，到觀察到疾病進(jìn)展或發(fā)生任何原因死亡之間的時(shí)間；

?客觀緩解率（ORR）：評價(jià)腫瘤體積縮小達(dá)到預(yù)定標(biāo)準(zhǔn)并維持一定時(shí)間的患者比例。

1. 有效性-臨床獲益價(jià)值指標(biāo)：評分

重要性：總生存期（OS）

重要性：無進(jìn)展生存期（PFS）

重要性：客觀緩解率（ORR）

敏感性：總生存期（OS）

敏感性：無進(jìn)展生存期（PFS）

敏感性：客觀緩解率（ORR）

可操作性：總生存期（OS）

可操作性：無進(jìn)展生存期（PFS）

可操作性：客觀緩解率（ORR）

2. 有效性-臨床獲益價(jià)值指標(biāo)：意見或建議

總生存期（OS）
無進(jìn)展生存期（PFS）
客觀緩解率（ORR）

有效性-治療能力維度下，共有一個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?頭對頭研究(Head-to-head)結(jié)局：評估在頭對頭研究中，目標(biāo)藥品與對照藥品在主要療效終點(diǎn)的直接比較結(jié)局，包括優(yōu)效性、非劣等性等。

3. 有效性-精準(zhǔn)治療能力指標(biāo)：評分

重要性:頭對頭研究(Head-to-head)結(jié)局

敏感性:頭對頭研究(Head-to-head)結(jié)局

可操作性:頭對頭研究(Head-to-head)結(jié)局

4. 有效性-精準(zhǔn)治療能力指標(biāo)：意見或建議

頭對頭研究（Head-to-head）結(jié)局

安全性-毒副作用維度下，共有兩個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生率：統(tǒng)計(jì)治療期間發(fā)生致死、致殘等嚴(yán)重不良反應(yīng)的概率；

?毒性減量：衡量較其他藥物療法在改善癥狀、降低副作用上的貢獻(xiàn)。

5. 安全性-毒副作用指標(biāo)：評分

重要性:嚴(yán)重不良事件(SAE)發(fā)生率

重要性:毒性減量

敏感性:嚴(yán)重不良事件(SAE)發(fā)生率

敏感性:毒性減量

可操作性:嚴(yán)重不良事件(SAE)發(fā)生率

可操作性:毒性減量

6. 安全性-毒副作用指標(biāo)：意見或建議

嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生率
毒性減量

安全性-耐受性指標(biāo)維度下，共有四個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?藥物相互作用（DDI）風(fēng)險(xiǎn)：評價(jià)該藥與其他常用藥合用時(shí)的相互干擾風(fēng)險(xiǎn)；

?禁忌癥數(shù)量與嚴(yán)重程度：指藥品的絕對禁忌癥和相對禁忌癥的數(shù)量；

?禁忌癥嚴(yán)重程度：禁忌癥在臨床實(shí)踐中的嚴(yán)重程度；

?特殊人群耐受度：衡量高齡、肝腎功能受損等患者對藥物的適應(yīng)性。

7. 安全性-耐受性指標(biāo)：評分

重要性:藥物相互作用(DDI)風(fēng)險(xiǎn)

重要性:禁忌癥數(shù)量

重要性:禁忌癥數(shù)量與嚴(yán)重程度

重要性:特殊人群耐受度

敏感性:藥物相互作用(DDI)風(fēng)險(xiǎn)

敏感性:禁忌癥數(shù)量

敏感性:禁忌癥嚴(yán)重程度

敏感性:特殊人群耐受度

可操作性:藥物相互作用(DDI)風(fēng)險(xiǎn)

可操作性:禁忌癥數(shù)量

可操作性:禁忌癥嚴(yán)重程度

可操作性:特殊人群耐受度

8. 安全性-耐受性指標(biāo)：意見或建議

藥物相互作用(DDI)風(fēng)險(xiǎn)
禁忌癥數(shù)量
禁忌癥嚴(yán)重程度
特殊人群耐受度

證據(jù)質(zhì)量-循證級別指標(biāo)維度下，共有三個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?多中心隨機(jī)對照實(shí)驗(yàn)（RCT）：評價(jià)是否有大規(guī)模、多區(qū)域隨機(jī)對照試驗(yàn)提供的證據(jù)；

?真實(shí)世界證據(jù)(RWE)：考量藥物在臨床實(shí)際應(yīng)用環(huán)境下的表現(xiàn)數(shù)據(jù)；

?證據(jù)的可重復(fù)性與偏倚控制：衡量研究結(jié)果的一致性及試驗(yàn)設(shè)計(jì)對偏倚的控制。

9. 證據(jù)質(zhì)量-循證級別：評分

重要性:多中心隨機(jī)對照試驗(yàn)(RCT)

重要性:真實(shí)世界證據(jù)(RWE)

重要性:證據(jù)的可重復(fù)性與偏倚控制

敏感性:多中心隨機(jī)對照試驗(yàn)(RCT)

敏感性:真實(shí)世界證據(jù)(RWE)

敏感性:證據(jù)的可重復(fù)性與偏倚控制

可操作性:多中心隨機(jī)對照試驗(yàn)(RCT)

可操作性:真實(shí)世界證據(jù)(RWE)

可操作性:證據(jù)的可重復(fù)性與偏倚控制

10. 證據(jù)質(zhì)量-循證級別：意見或建議

多中心隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT）
真實(shí)世界證據(jù)（RWE）
證據(jù)的可重復(fù)性與偏倚控制

證據(jù)質(zhì)量-權(quán)威認(rèn)定指標(biāo)維度下，共有兩個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?NMPA/FDA突破性療法認(rèn)定：評價(jià)是否獲得突破性療法認(rèn)定；

?國內(nèi)外臨床指南推薦等級：評估該藥在CSCO、NCCN等權(quán)威指南中的地位。

11. 證據(jù)質(zhì)量-權(quán)威認(rèn)定：評分

重要性:NMPA/FDA 突破性療法認(rèn)定

重要性:國內(nèi)外臨床指南推薦等級(如CSCO、NCCN)

敏感性:NMPA/FDA 突破性療法認(rèn)定

敏感性:國內(nèi)外臨床指南推薦等級(如CSCO、NCCN)

可操作性:NMPA/FDA 突破性療法認(rèn)定

可操作性:國內(nèi)外臨床指南推薦等級(如CSCO、NCCN)

12. 證據(jù)質(zhì)量-權(quán)威認(rèn)定：意見或建議

NMPA/FDA突破性療法認(rèn)定
國內(nèi)外臨床指南推薦等級（如CSCO、NCCN）

依從性改善-用藥便利性指標(biāo)維度下，共有兩個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?給藥便利性：藥品的給藥方式（如口服、注射）和給藥頻率（如每日一次、每日兩次），反映用藥的便捷程度；

?臨床管理難度：藥品在使用過程中對儲存條件等操作層面的難易程度。

13. 依從性改善-用藥便利性：打分

重要性:給藥便利性

重要性:臨床管理難度

敏感性:給藥便利性

敏感性:臨床管理難度

可操作性:給藥便利性

可操作性:臨床管理難度

14. 依從性改善-用藥便利性：意見或建議

給藥便利性
臨床管理難度

依從性改善-依從性指標(biāo)維度下，共有兩個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?治療連續(xù)性：患者在無疾病進(jìn)展或不可耐受毒性的前提下，能夠持續(xù)接受治療而不中斷或停藥的程度。

?患者報(bào)告依從性：指患者自我報(bào)告的按時(shí)、按量服藥的程度，反映藥品在實(shí)際使用中患者遵守治療方案的程度。

15. 依從性改善-依從性：打分

重要性:治療連續(xù)性

重要性:患者報(bào)告依從性

敏感性:治療連續(xù)性

敏感性:患者報(bào)告依從性

可操作性:治療連續(xù)性

可操作性:患者報(bào)告依從性

16. 依從性改善-依從性：意見或建議

治療連續(xù)性
患者報(bào)告依從性

本頁指標(biāo)評價(jià)主要基于綜合評價(jià)指標(biāo)體系中的經(jīng)濟(jì)價(jià)值維度，經(jīng)濟(jì)價(jià)值維度下共有經(jīng)濟(jì)性1個(gè)一級指標(biāo)。

經(jīng)濟(jì)性-藥物經(jīng)濟(jì)性評價(jià)維度下，共有兩個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?增量成本效果比（ICER）：評價(jià)藥物的增量成本效果比；

?模型質(zhì)量評估：考量經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)模型設(shè)計(jì)的科學(xué)性與邏輯嚴(yán)密性。

17. 經(jīng)濟(jì)性-藥物經(jīng)濟(jì)性評價(jià)：評分

重要性:增量成本效果比(ICER)

重要性:模型質(zhì)量評估

敏感性:增量成本效果比(ICER)

敏感性:模型質(zhì)量評估

可操作性:增量成本效果比(ICER)

可操作性:模型質(zhì)量評估

18. 經(jīng)濟(jì)性-藥物經(jīng)濟(jì)性評價(jià)評價(jià)：意見或建議

增量成本效果比（ICER）
模型質(zhì)量評估

經(jīng)濟(jì)性-財(cái)務(wù)保護(hù)價(jià)值維度下，共有一個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?個(gè)人自付比例：評估患者在醫(yī)保報(bào)銷后實(shí)際承擔(dān)的費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

19. 經(jīng)濟(jì)性-財(cái)務(wù)保護(hù)價(jià)值：評分

重要性:個(gè)人自付比例

敏感性:個(gè)人自付比例

可操作性:個(gè)人自付比例

20. 經(jīng)濟(jì)性-財(cái)務(wù)保護(hù)價(jià)值：意見或建議

個(gè)人自付比例

本頁指標(biāo)評價(jià)主要基于綜合評價(jià)指標(biāo)體系中的社會(huì)價(jià)值維度，社會(huì)價(jià)值維度下共有創(chuàng)新性、公平性、疾病負(fù)擔(dān)、可替代性共4個(gè)一級指標(biāo)。

創(chuàng)新性-技術(shù)稀缺價(jià)值性下，共有一個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?自主知識產(chǎn)權(quán)：評價(jià)藥物在國產(chǎn)創(chuàng)新、專利保護(hù)及戰(zhàn)略安全上的價(jià)值。

21. 創(chuàng)新性-技術(shù)稀缺性：評分

重要性：自主知識產(chǎn)權(quán)

敏感性：自主知識產(chǎn)權(quán)

可操作性：自主知識產(chǎn)權(quán)

22. 創(chuàng)新性-技術(shù)稀缺性：意見或建議

自主知識產(chǎn)權(quán)

創(chuàng)新性-產(chǎn)業(yè)溢出效應(yīng)維度下，共有一個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?國產(chǎn)藥獲國際主流監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)：評價(jià)國產(chǎn)藥是否獲國際主流監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)。

23. 創(chuàng)新性-產(chǎn)業(yè)溢出效應(yīng)：評分

重要性：國產(chǎn)藥獲國際主流監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)

敏感性：國產(chǎn)藥獲國際主流監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)

可操作性：國產(chǎn)藥獲國際主流監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)

24. 創(chuàng)新性-產(chǎn)業(yè)溢出效應(yīng)維度：意見或建議

國產(chǎn)藥獲國際主流監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)

公平性-公共健康與公平價(jià)值維度下，共有兩個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?可及性：評價(jià)藥物在不同地區(qū)、各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)獲取的難易程度。

?復(fù)發(fā)/難治患者治療獲益：體現(xiàn)對復(fù)發(fā)/難治患者改善其臨床效益的補(bǔ)償傾向。

25. 公平性-公共健康與公平：評分

重要性:可及性

重要性:復(fù)發(fā)/難治患者治療獲益

敏感性:可及性

敏感性:復(fù)發(fā)/難治患者治療獲益

可操作性:可及性

可操作性:復(fù)發(fā)/難治患者治療獲益

26. 公平性-公共健康與公平：意見或建議

可及性
復(fù)發(fā)/難治患者治療獲益

公共健康影響-系統(tǒng)健康影響維度下，共有一個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?醫(yī)療資源機(jī)會(huì)成本：衡量藥物使用下節(jié)約的病床、護(hù)理人力等資源被用于救治其他危重病人的潛在價(jià)值。

27. 公共健康影響-系統(tǒng)健康影響：評分

重要性:醫(yī)療資源機(jī)會(huì)成本

敏感性:醫(yī)療資源機(jī)會(huì)成本

可操作性:醫(yī)療資源機(jī)會(huì)成本

28. 公共健康影響-系統(tǒng)健康影響：意見或建議

醫(yī)療資源機(jī)會(huì)成本

疾病負(fù)擔(dān)-疾病負(fù)擔(dān)與照顧價(jià)值維度下，共有三個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?疾病嚴(yán)重程度：衡量疾病本身對生命威脅程度及對該藥物干預(yù)的緊迫性；

?生活質(zhì)量影響：衡量指藥品在對于患者生活質(zhì)量方面的影響程度；

?家庭負(fù)擔(dān)減輕：指藥品使用下，減少對家庭照顧者的時(shí)間、精力及經(jīng)濟(jì)消耗。

29. 疾病負(fù)擔(dān)-疾病負(fù)擔(dān)與照顧：評分

重要性:疾病嚴(yán)重程度

重要性:生活質(zhì)量影響

重要性:家庭負(fù)擔(dān)減輕

敏感性:疾病嚴(yán)重程度

敏感性:生活質(zhì)量影響

敏感性:家庭負(fù)擔(dān)減輕

可操作性:疾病嚴(yán)重程度

可操作性:生活質(zhì)量影響

可操作性:家庭負(fù)擔(dān)減輕

30. 疾病負(fù)擔(dān)-疾病負(fù)擔(dān)與照顧：意見或建議

疾病嚴(yán)重程度
生活質(zhì)量影響
家庭負(fù)擔(dān)減輕

可替代性-臨床不可替代性價(jià)值維度下，共有三個(gè)三級指標(biāo)需要評價(jià)：

?同類藥物數(shù)量競爭： 考量市場上同靶點(diǎn)藥物數(shù)量對價(jià)格及選擇的影響；

?同類第一或同類最優(yōu)屬性：考核藥物在技術(shù)創(chuàng)新性及臨床療效上的領(lǐng)先程度，評價(jià)藥物是否具有同類第一或同類最優(yōu)的臨床核心地位；

?針對臨床急需填補(bǔ)的空白： 評估藥物對既往無藥可治或耐藥人群的治療填補(bǔ)價(jià)值。

31. 可替代性-臨床不可替代性：評分

重要性:同類藥物的數(shù)量競爭

重要性:同類第一(First-in-class)或同類最優(yōu)(Best-in-class)屬性

重要性:針對臨床急需填補(bǔ)的空白

敏感性:同類藥物的數(shù)量競爭

敏感性:同類第一(First-in-class)或同類最優(yōu)(Best-in-class)屬性

敏感性:針對臨床急需填補(bǔ)的空白

可操作性:同類藥物的數(shù)量競爭

可操作性:同類第一(First-in-class)或同類最優(yōu)(Best-in-class)屬性

可操作性:針對臨床急需填補(bǔ)的空白

32. 可替代性-臨床不可替代性：意見或建議

同類藥物的數(shù)量競爭
同類第一(First-in-class)或同類最優(yōu)(Best-in-class)屬性
針對臨床急需填補(bǔ)的空白

33.

您對臨床價(jià)值的判斷受不同判斷依據(jù)的影響程度為（1=影響較小，2=影響中等，3=影響較大）

影響較小
影響中等
影響較大

理論分析

實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)

同行了解

直觀感受

34.

您對經(jīng)濟(jì)價(jià)值的判斷受不同判斷依據(jù)的影響程度為（1=影響較小，2=影響中等，3=影響較大）

影響較小
影響中等
影響較大

理論分析

實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)

同行了解

直觀感受

35.

您對社會(huì)價(jià)值的判斷受不同判斷依據(jù)的影響程度為（1=影響較小，2=影響中等，3=影響較大）

影響較小
影響中等
影響較大

理論分析

實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)

同行了解

直觀感受

36.

您對以下三個(gè)方面的熟悉程度是

①非常不熟悉
②比較不熟悉
③一般
④比較熟悉
⑤熟悉
⑥非常熟悉

臨床價(jià)值

經(jīng)濟(jì)價(jià)值

社會(huì)價(jià)值

請依據(jù)真實(shí)情況填寫專家信息，感謝您的配合！

37. 您的姓名是：

38. 您的性別是：

39. 您的年齡是：

40. 您的工作單位是（請具體到院系或部門）：

41. 您在所在領(lǐng)域工作的年限是（年）：

42. 您的職稱是：

①正高②副高③中級④初級⑤無職稱⑥其他

43. 您的職稱（高校）是：

①教授②副教授③助理教授④講師⑤其他

44. 您的最高學(xué)歷是：

①博士②碩士③本科④其他

45. 您的研究領(lǐng)域或所從事工作是否與以下領(lǐng)域有關(guān)：

①衛(wèi)生管理②衛(wèi)生政策③衛(wèi)生技術(shù)評估④藥學(xué)⑤藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)⑥藥事管理⑧臨床藥學(xué)⑨其他

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抗癌藥社會(huì)價(jià)值綜合評價(jià)指標(biāo)體系構(gòu)建研究專家咨詢表（第二輪）